A técnica de edição do genoma, CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short
Palindromic Repeats) foi utilizada nos EUA pelos investigadores das
universidades de Columbia e Iowa para reparar, nas células estaminais de um
paciente, a mutação genética responsável pela retinite pigmentosa.
O feito foi anunciado na revista Scientific
Reports e surge através da recolha de células estaminais da epiderme de um
doente e respetiva correção da mutação do gene que causa a retinite pigmentosa.
Isto é possível graças à CRISPR, técnica que “reescreve” o DNA e que hoje está
na frente dos estudos contra doenças genéticas, como a distrofia muscular.
O próximo passo consiste em reprogramar
as estaminais corrigidas com este
método nas células da retina e verificar se é possível transplantar no
paciente. Esta abordagem que utiliza o CRISPR demonstra potencial para curar
esta doença ocular no seu estádio mais avançado.
No entanto, é necessário confirmar com novas
pesquisas se não causa alterações genéticas imprevistas nas células e que as
estaminais se diferenciam corretamente nas células da retina, de modo a
garantir segurança no transplante. Para já a técnica aplica-se em células de
cultura.