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Setembro 2018

Nova terapia genética para desordens oculares hereditárias

Existe uma nova terapia genética desenvolvida por pesquisadores da Universidade da Florida para a perda de visão devido a doenças oculares genéticas tem sido recentemente testada em cães. Os resultados são de êxito. A terapia consiste no uso de um vírus pequeno e inofensivo para fornecer material genético que bloqueia e reverte os efeitos da retinite pigmentosa, um grupo de doenças hereditárias que mata as células sensíveis à luz na retina. O veículo de entrega de genes, conhecido como vírus adeno-associado, ou vetor AAV, é único devido ao seu impacto duplo: ele silencia o gene da rodopsina mutante que causa a degeneração da retina enquanto fornece uma cópia de substituição normal do gene. A terapia com AAV tem salvo as células fotorrecetoras e previne a perda de visão entre os cães no estudo. Os resultados encontram-se publicados no Proceedings of the National Academy of Sciences.

É a primeira vez que uma terapia genética para retinite pigmentosa foi testada em cães, disse Alfred Lewin, Ph.D., professor do departamento de genética molecular e microbiologia da UF College of Medicine e membro do Instituto de Genética da UF. O vírus revelou-se ser seguro em humanos e foi testado com sucesso há vários anos em ratos de laboratório. Embora muitas pesquisas adicionais permaneçam antes que o tratamento possa ser testado ou usado em pessoas, Lewin está otimista ao afirmar que cães e humanos têm retinas ricas em fotorrecetores conhecidos como células cone. “Conseguimos salvar a visão do cone nos cães. Se pudermos fazer isso nas pessoas salvará a visão central que lhes permite reconhecer rostos, ler e assistir à televisão ”, disse Lewin.


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